食べ歩きまくる難病アトピー性脊髄炎ブログ(Atopic Transverse Myelitis Intractable Disease Blog)

指定難病アトピー性脊髄炎ですがアクティブに過ごします。神奈川や東京周辺のラーメン類を食べ歩きまくります!難病のことも伝えられれば…

世界一高い薬「ゾルゲンスマ(Zolgensma)」が日本で承認されるが…あってもないようなものにならないか心配。二億円越えの脊髄性筋萎縮症(SMA)治療薬について。

こんにちは。

ブログの記事がラーメンかウォーキングが殆どを占めて病気関連は大して数がないのが不安なそれなぁんです。

他の難病はともかく、アトピー性脊髄炎はネタがないんだから仕方ない。
私が病院送りになるしかないです。

そこまで身体を張る程私はいい人ではありません。


そんな中グッドタイミングでホットな脊髄に関連する難病の話題が舞い込んできました。

ちょっと衝撃的な内容でしたね。



指定難病である脊髄性筋萎縮症(Spinal Muscular Atrophy: SMA)の遺伝子治療薬、「ゾルゲンスマ」が日本で承認されることになりました。

ノバルティスファーマという会社が作っている薬です。

正式な名称は「オナセムノゲンアベパルボベク」

金色のガッシュでもこんな難しい呪文はなかった気がする。
さては覚えさせる気がないな?


私も病気について詳しくは知らないので安定の難病情報センターを参考にさせてもらった。

SMAはタイプも色々あるようだが遺伝性の病気です。
幼くして発症すれば人工呼吸器無しでは生きられない難病です。

脊髄炎は命の危険はないが、脊髄をやられるだけあって症状には共通点があったりします。
筋力低下とか歩行困難やら。

そういえば何故脊髄炎では呼吸や意識を司る部分にはならないのか?

聞いたことないな。


遺伝子治療薬の承認は国内で二例目ということでここもまた注目ポイントでしょうか。


治療に幅が広がるので勿論おめでたい話ではあるが、手放しに喜べるニュースではないのです。

実はこの薬、世界一高価な薬であるというのです。


お値段はどれくらいなのか?
「お高いんでしょ~?」(マダム)

米国では一回の治療で二億円を越えるらしい。

本当に高い。
やべぇな…?

小学生がふざけて言うくらいの金額を出さないといけない。
悪徳詐欺師ですら提示しなさそうな値段!
冗談きついですね。

まず普通に払える金額ではない、最早生涯所得のレベルに近づく額です。

むしろ億万長者でさえ渋りそうな額です。


とはいえ遺伝子置換治療法なので一回やればいいようですが…
二億ですよ。


どれだけ治療をした人がいるのか気になります。
個人的にそこまで払ってでも治したいという人がどれくらいいるのかも気になる。


日本では医療保険適用になるので米国程の法外なお金は必要なさそうだが、単純に三割負担で考えても7000万くらいです。

となるともう数千万は確定でしょうか?
家買えちゃいますな。


ここまでの高さだとまず買える人が限られる。
治療薬があっても手に入らない。

それは治療薬がないこととほぼ同義では?


新しい薬が承認されたからって喜んでる人は大していなさそう。

むしろお金ある人ならとっくにアメリカ行ってるわな。


ともかく日本での値段はどれくらいになるのか気になりますね。


日本での値段が決まった!(追記)

ついにゾルゲンスマの値段が発覚しました。

1億6700万円!

さらに保険適用と高額医療費制度により、払う金額はさらに減る。

ということは海外と比べれば比較的かなり安価に手に入るのでは?

これは希望が持てそうです。

国内では現時点で二十数人程度が使用の見込みがあるということで、これで病気とおさらばできることを祈るだけです。



そしてやはり一番気になるのはこれでしょう。

ゾルゲンスマは本当に効果あるのか?

これだけの金を払うんだからこれで効果はいまひとつなんてことだったら報われません。

元々使われている薬に「ヌシネルセン」という物があるようだが完治まではいかないようである。

あくまでも運動療法や食事療法が主であるようです。


しかしこの薬なら一回点滴すれば終わり。
対症療法ではないのです!
なんと簡単な話でしょうか。


この薬は遺伝子置換を行う薬で、作用の流れを雑に言うとこうなります。

  • 遺伝子の欠陥により正常なたんぱく質が作られないために運動神経の細胞がうまく機能しなくなる。
  • そこでこのゾルゲンスマで正常な遺伝子を置換させてあげることにより正常なたんぱく質が作られるようになる。


これだけです。
はしょりまくりました。

なので繰り返し行う必要がないのですね。

詳しくはこちらのサイトが参考になります。
ゾルゲンスマ(オナセムノゲンアベパルボベク)の作用機序・特徴【脊髄性筋委縮症】 - 新薬情報オンライン


とりあえず効果は間違いないようです。
あとは大金を出せるか否か?

流石資本主義ってか。
仕方ないからなぁ…


私だったら諦めるね。
そこまでお金出させるのも悪いし。

自分で用意するならまだしも、大抵身内が犠牲になるのがなんとも言えん。

私の病気の薬もそれくらい値段するんなら論外です。
とっとと逝けるよう気張るだけですね。


とりあえずアトピー性脊髄炎も創薬でも研究でも頑張って欲しいですね。

とりあえず何でもいいから発表してくれ。

Googlescholarで検索する度に悲しくなる。
私のモチベも下がります。

頼むぞ九州大学さん。

ではまた